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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
利用网络技术开展政务服务,初衷是为了优化流程、提高效率。一位西部地区的乡镇干部说,以前到县上开会要花两天时间,现在开视频会议、网上办公,节省了不少精力。以网络技术赋能提升政务效能,用好各类政务平台、信息系统、工作群组,能够让广大干部轻装上阵,更好干事创业。从这个角度来说,既要为基层干部卸下不必要的负担,也要让数字政务回归本质,切实提升数字化治理和服务能力。
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