AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

      王纪文同时介绍，根据发病机制，AADCD有三大类治疗药物，一是多巴胺激动剂，二是单胺氧化酶抑制剂，三是维生素B6，“但由于目前病例数少，一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用，至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果，也很难肯定，我们观察下来，轻度患儿服用这些药物有一些效果，但在重度患儿身上，效果都不明显。”k84bet棋牌

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