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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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nn棋牌登录“我们实行‘企业下单、科学家接单’的模式，企业来出题、我们去作答。”陈历水介绍，实验室创新推行“1个省外首席科学家+1个省内首席科学家”的双首席制，相互协作、共解技术难题。同时，当地还成立专门机构，负责实验室科研外相关工作，让科学家心无旁骛搞科研。