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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
对仲裁案件的案外人如何给予救济是当前理论及实务界共同关注的问题。商事仲裁作为一种争端解决机制,建立在当事人仲裁合意的基础上,根据当事人意思自治原则,由约定的仲裁机构行使管辖权,就当事人约定提交仲裁的商事纠纷作出仲裁裁决。因此,《中华人民共和国仲裁法》第五十八条规定,可以向仲裁委员会所在地的中级人民法院申请撤销仲裁裁决的主体仅限于“当事人”。本案严格按照仲裁法的上述规定,明确案外人不具有申请撤销仲裁裁决的主体资格,同时提示案外人在裁决执行程序中的救济渠道。
湖南妇女儿童医院营养科医师王端查看了李先生的即食燕麦粥的配料表。“这款燕麦粥经过了多重工序,配料表第一位并不是纯燕麦,是用小麦粉、玉米粉等精制谷物粉为主要原料制作而成的合成麦片,还加入了白砂糖、植物油、淀粉等,燕麦反倒成了点缀。”王端介绍,真正纯正的燕麦片是没有添加的,是100%的燕麦压制成片,保留完整的麸皮、胚乳和胚芽,含有丰富的膳食纤维、维生素。市场上的一些即食燕麦片,为了追求口感,将燕麦进行加工,添加膨化谷物或各种果干坚果,已不是粗粮。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。