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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    立足中华民族伟大复兴战略全局和世界百年未有之大变局,突出强调统一战线凝聚人心、汇聚力量的强大法宝作用。在我国革命、建设、改革各个历史时期,我们党先后建立了国民革命联合战线、工农民主统一战线、抗日民族统一战线、人民民主统一战线、新时期爱国统一战线。尽管统一战线在不同时期担负的历史任务有所不同,团结联合的范围对象有所变化,采取的政策策略也有所区别,但大团结大联合的本质要求始终没有变,凝聚人心、汇聚力量的法宝作用始终没有变。进入新时代,我们面临错综复杂的外部环境和我国进入新发展阶段的新形势,党中央强调必须把推进中国式现代化作为最大的政治,必须把坚持高质量发展作为新时代的硬道理,擘画了全面建设社会主义现代化国家、以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的宏伟蓝图。统一战线作为党的总路线总政策的重要组成部分,随着党的中心任务和世情国情的发展变化,担负着更重要的使命。特别是统一战线处在反分裂反渗透斗争的前沿阵地,在维护国家主权、安全、发展利益上的作用更加重要,在围绕中心、服务大局上的作用更加重要,在增强党的阶级基础、扩大党的群众基础上的作用更加重要。习近平总书记鲜明指出,党所处的历史方位、所面临的内外形势、所肩负的使命任务发生了某些重大变化,越是变化大,越是要把统一战线发展好、把统战工作开展好,强调统一战线是党克敌制胜、执政兴国的重要法宝,是团结海内外全体中华儿女实现中华民族伟大复兴的重要法宝。习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想在中国特色社会主义进入新时代、中华民族伟大复兴进入不可逆转的历史进程中应运而生、顺势而成,深刻回答了新时代为什么需要统一战线、需要什么样的统一战线、怎样做好新时代统一战线工作等重大问题,为新时代巩固和发展最广泛的爱国统一战线指明了前进方向、确立了行动指南。

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