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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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突破3万亿元,意味着什么?如果我们把视野拉到一个更长的时间维度,广州地区生产总值从2.98亿元到1万亿元,用了61年;从1万亿元到2万亿元,用了8年;从2万亿元到3万亿元,用了5年。在渐次缩短的时间间隔中,加速前进的广州已经超出全球大多数经济体,并将在中国乃至世界的经济版图中发挥更加重要的作用。

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