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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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中央外事工作会议从十个方面总结新时代中国特色大国外交取得的历史性成就、发生的历史性变革:创立和发展了习近平外交思想,开辟了中国外交理论和实践的新境界,为推进中国特色大国外交提供了根本遵循;彰显了我国外交鲜明的中国特色、中国风格、中国气派,树立了自信自立、胸怀天下、开放包容的大国形象;倡导构建人类命运共同体,指明了人类社会共同发展、长治久安、文明互鉴的正确方向;坚持元首外交战略引领,在国际事务中日益发挥重要和建设性作用;全面运筹同各方关系,推动构建和平共处、总体稳定、均衡发展的大国关系格局;拓展全方位战略布局,形成了范围广、质量高的全球伙伴关系网络;推动高质量共建“一带一路”,搭建了世界上范围最广、规模最大的国际合作平台;统筹发展和安全,以坚定意志和顽强斗争有效维护国家主权、安全、发展利益;积极参与全球治理,引领国际体系和秩序变革方向;加强党中央集中统一领导,巩固了对外工作大协同格局。

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