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中新网兰州1月15日电 (记者 丁思)“我特别愿意冬季去敦煌。”15日,“陇原学子游敦煌”敦煌文化研学季专列缓缓驶出兰州火车站,开往敦煌,一同前往的鸿鹄研学辅导员丁春雷接受记者采访说,“夏天去敦煌的旅客太多,精力都集中在打卡旅游线路上,很多富有文化内涵的事物,你很难去深度挖掘和感悟,而冬季的敦煌,是适合静心研读、漫游的城市。”

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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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