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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    三是依法加强仲裁监督,促进仲裁健康发展。在孙某、南京孙飞科技公司申请撤销仲裁裁决案中,明确未经合同相对人签字确认或明示同意、以所谓“印章”等形式签订的仲裁条款无效,提醒仲裁机构把好“入口关”,以保障仲裁裁决的可执行性。在中交第一公路工程局公司申请撤销仲裁裁决案中,明确仲裁员未按照仲裁规则履行披露义务,影响当事人回避权利行使的,属于可能影响正确裁决的情形,据此撤销仲裁裁决,确保仲裁程序公正。在张某申请撤销仲裁裁决案中,针对仲裁程序存在瑕疵的情况,采取通知仲裁机构重新仲裁的方式,给予仲裁庭弥补仲裁程序瑕疵的机会,合理平衡了仲裁程序瑕疵与仲裁裁决终局性之间的关系。

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