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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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  • 以铸牢中华民族共同体意识为主线,“中华民族一家亲、同心共筑中国梦”的生动局面更加巩固。深入学习贯彻习近平总书记关于加强和改进民族工作的重要思想,把铸牢中华民族共同体意识作为新时代党的民族工作主线和民族地区各项工作的主线,坚定不移走中国特色解决民族问题的正确道路,坚持和完善民族区域自治制度,全面深入持久开展民族团结进步创建,坚持依法治理民族事务,加强民族地区和民族工作干部队伍建设。贯彻落实新时代党的治疆方略、治藏方略,加强抓稳定和促发展两方面工作的统筹结合,把依法治疆、团结稳疆、文化润疆、富民兴疆、长期建疆各项工作做深做细做实;推动藏传佛教界内部管理规范化、制度化、现代化,深入开展反分裂斗争,有力维护祖国统一、民族团结和社会稳定,各民族在中华民族大家庭中像石榴籽一样紧紧抱在一起。

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