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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    《条例》还提高了相关部门向社保经办机构共享信息的时效性,将社会保险法规定的及时通报调整为共享,进一步扩大了应当与社保经办机构信息共享的部门范围,增加了卫生健康、司法行政部门,这将推动进一步减少社保办事环节,通过“数据多跑路”,让“群众少跑腿”。

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