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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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龙8铲除形式主义、官僚主义顽疾任重道远。今年1月1日,新修订的《中国共产党纪律处分条例》开始施行。在群众纪律中,条例完善了对慢作为、假作为等损害群众利益行为的处分规定;在组织纪律中,增加了对在授予学术称号中弄虚作假、违规谋利行为的处分规定;在工作纪律中,对统计造假及统计造假失察行为作了更加严格明确的规定……这些新规定彰显出坚决纠治形式主义,对弄虚作假和违纪违法行为绝不姑息的鲜明态度。