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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
永定河的恢复重建只是海河流域灾后恢复重建的一个缩影。澎湃新闻从水利部海河流域委员会获悉,海委以问题为导向,复盘检视防洪工程体系,系统摸排短板弱项,派出专业技术骨干参与工作专班,全力做好以京津冀为重点的华北地区灾后恢复重建提升防灾减灾能力水利方面重点任务安排,为灾后恢复重建工作提供顶层设计和工作指南。
杜逸轩的同班女生曹扬洋喜欢刷有关国风穿搭的短视频。前不久,她看到一名自称“女大学生”的国风穿搭博主。该博主发布的短视频画面,很多时候背景是上铺下桌的宿舍环境,内容均系自拍,全脸被手机遮挡,对镜展示不同款式的旗袍。对于这些服装,博主介绍有“纯欲风”“狐仙风”“露点风”,还称“+vx(加微信)”可私聊下单。“总在夜里11点至凌晨3点之间直播,也是在‘打视觉擦边球’。”曹扬洋说。
“目前,AADCD在国内发病率还不清楚,大多数这种遗传病的个体仍然未被诊断。此前,台湾地区曾开展一项新生儿AADCD筛查,发现AADCD的出生发病率约为1/32000。当前,这种罕见疾病在日本、国内福建和台湾地区等相对多见。”王纪文告诉澎湃新闻记者,从临床来看,AADCD通常在1岁以内起病,平均起病年龄为3个月,但平均诊断年龄约为3.5岁,不少这类患儿起初会被误诊为癫痫、重症肌无力、睡眠障碍等。