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祁连素,贵州省地矿局一〇九地质大队正高级工程师。1991年参加工作以来,她用脚步丈量大山,用眼观察山体,潜心野外找矿工作30多年,为贵州矿业事业发展作出积极贡献。她参与的泥堡金矿勘探项目,为贵州新增金矿资源达48吨。2014年,祁连素获得中国地质学会首届“金罗盘”奖。
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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”