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要想整治弄虚作假,还需从“找”“查”“督”“处”“防”入手,重点关注编造假经验、假典型、假数据,瞒报、谎报事实,隐藏、遮掩问题等突出问题。一方面,我们要严明纪律规矩,加大力度惩处造假行为,提高造假成本。同时,畅通群众举报渠道,依靠监督制度的落实,明确职责任务和权力边界,发现苗头露头就打,形成震慑效应。另一方面,也要注重加强法治宣传,发挥通报曝光的教育警示作用,推动形成“不敢假、不能假、不想假”的震慑机制和工作氛围。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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