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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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49629论坛下载形式主义之弊非一日之寒，减轻基层负担也非一日之功。尽管相关治理工作不断取得成效，但仍需巩固成果，在加强常态监管、防止反弹回潮上下功夫。从根子上坚决摈除包括“指尖上的形式主义”在内的各类形式主义问题，既要从机制上着力，把握好数字应用程序规范管理与长远发展的关系，又要从思想层面破题，引导广大干部树立正确的权力观、政绩观、事业观。常抓不懈、久久为功，强化制度约束、筑牢思想堤坝，铲除形式主义滋生蔓延的土壤，才能持续改进干部作风、优化干事创业环境。