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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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成就来之不易,经验弥足珍贵。中央外事工作会议用“六个必须”精辟概括新时代外交工作实践积累的宝贵经验,即必须做到坚持原则,在关乎人类前途命运和世界发展方向的重大问题上,要旗帜鲜明、站稳立场,牢牢占据国际道义制高点,团结争取世界大多数;必须体现大国担当,坚持弘扬独立自主精神,坚持引领和平发展,坚持促进世界稳定和繁荣;必须树立系统观念,以正确的历史观、大局观把握大势、统筹兼顾、掌握主动;必须坚持守正创新,坚守中国外交的优良传统和根本方向,同时开拓进取,推动理论和实践创新;必须发扬斗争精神,坚决反对一切强权政治和霸凌行径,有力捍卫国家利益和民族尊严;必须发挥制度优势,在党中央集中统一领导下,各地区各部门协同配合,形成强大合力。“六个必须”的宝贵经验构成一个相互联系、系统全面的整体,明确了中国特色大国外交的原则立场、科学方法和独特优势,进一步丰富和发展了习近平外交思想,是中国外交开创新局的重要指引。

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