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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，属于单基因代谢性疾病。1月15日，澎湃新闻记者从国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院神经内科作为牵头单位，正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前，已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示，这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升，但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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半岛注册首页工程师在车间轻点鼠标，不远处的生产线立即收到指令：焊接、喷漆、贴膜、打包……随着一台台黄色的机械臂在产线上下翻飞，不一会，用于电梯组装的结构件便全新下线，等待出库。与此同时，运输物料的AGV小车不停穿梭在生产车间和立体料库之间，持续为生产线补充原料。在中控室的大屏上，整个工厂的温度、湿度、排产情况、原料储备数量等各项参数实时展示，工作人员可以轻松掌握工厂的总体运行情况。