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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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走路还不稳当,却已经站上滑雪板。近年来,低龄儿童成为雪场里“最靓的仔”。然而不少家长带孩子滑雪时发现,本市的大部分滑雪场没有设置儿童滑雪票,甚至连一些给大学生优惠价的雪场,对儿童也收取成年人票价。对滑雪场而言,是亲子市场没有吸引力,还是认为无需设置儿童票也有家长愿意全额付费?记者对此进行了调查。

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