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中新网上海1月16日电 (记者 殷立勤)近日,由中国船舶集团有限公司旗下沪东中华造船(集团)有限公司指导,其所属上海东欣软件工程有限公司主办的2024年“赋能企业数字化转型,构建工业软件生态圈”高峰论坛暨DMS5.0产品发布会在上海举行。会议旨在深刻把握经济数字化转型和“强链补链固链稳链”的发展趋势和工作要求,聚焦“智擎数融驱动,创新引航未来”,助力制造强国、交通强国、数字中国建设。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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