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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    据介绍,主动投案,既包括涉嫌违纪或职务违法人员向纪检监察机关投案的情形,也包括《中华人民共和国监察法》《中华人民共和国监察法实施条例》中明确的涉嫌职务犯罪人员自动投案的情形。具体有两种:一是相关涉嫌违纪或者职务违法、职务犯罪问题尚未被纪检监察机关掌握,主动向纪检监察机关投案;二是虽已被掌握,但在受到初核谈话、审查调查谈话、讯问或被采取留置措施前,主动向纪检监察机关投案。

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