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王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
记者在现场了解到,皮埃尔·阿方斯·伯格特的大型青铜盆饰“仙女座”、十九世纪最伟大的珐琅画师查尔斯·勒贝克的形制巨大的“珐琅盒子”、著名画家埃玛纽尔·洛兹等艺术家的经典油画,以及来自欧洲十八至十九世纪结构繁复、设计精巧的家居艺术品,也在如十九世纪欧洲宫殿般的展厅中亮相,使前来观展的观众获得沉浸式艺术体验。
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