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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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开心棋牌网址绿水青山成色更足福建厦门筼筜湖生态环境曾遭损害,经过接续治理已蝶变为“城市会客厅”。华侨大学华文学院南非籍留学生 萨拉·玛丽·德梅永摄 “眼前的蓝天碧水、白鹭飞舞,让我真切感受到中国在生态保护和环境治理上所付出的努力。”