开元其脾冰球突破

AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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一系列相关政策文件,也在为高校科技成果成功转化、顺利落地夯实基础。近年来,教育部印发《关于加强高校有组织科研 推动高水平自立自强的若干意见》,科技部等部门联合出台《关于提升高等学校专利质量 促进转化运用的若干意见》,着力完善高校知识产权全流程管理体系,推动企业主导的产学研深度融合,加强高质量科技成果创造,加快实现产业化;联合开展高校专业化国家技术转移机构建设,持续提升高校成果转化和技术转移专业化水平。

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