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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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至于供不应求的状态背后,是否有人囤积居奇,经销商也对北京商报记者坦诚谈到,手里有货的人肯定会观望风向,越涨越不卖,即便要卖的话,也几乎是一台手机一个价,不会整批出货。当然价格回落也有明确的时间点,那就是等品牌官网或线下门店大批现货到货,或者不受限制的接受用户预订开始,其他渠道的价格才会回归合理区间。

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