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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
1月16日08时至17日08时,黑龙江西北部、新疆北部、西藏东部和北部、川西高原北部、青海西南部、陕西中南部、山西、河北中南部、河南、山东中西部等地部分地区有小到中雪或雨夹雪。江淮、江汉、江南北部和西部、西南地区东部和南部、广西西部、海南岛及台湾岛东部等地部分地区有小到中雨,其中,湖北西部、重庆中部、云南中南部等地局地有大雨(25~45毫米)。内蒙古东北部、新疆北疆、西藏中部、浙江北部等地部分地区有5~6级风(见图1)。
汪先生说,由于授粉期恶劣天气影响巨大,他种植的杂交水稻结算种子产量仅为12600公斤,按照此前保险约定的每亩175公斤,原本产量应该为70175公斤,但目前仅有保险产量的18%左右。由于未达到保险产量,按照保单约定,中国太平洋财产保险股份有限公司江西分公司上饶中心支公司横峰支公司需按照保险金额赔付他601500元。