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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
本轮雨雪过程影响范围大、持续时间长。自15日起,雨雪过程影响重庆、陕西南部等地,之后逐步东扩。预计未来3天,陕西、山西、河南、湖北西部、山东等地有雨转雨夹雪或小到中雪,局地大雪或暴雪;西南地区东部、黄淮南部、江汉中东部、江淮、江南、云南中南部有小到中雨,其中江汉、江淮、江南北部和西部及贵州等地的部分地区有大雨,局地暴雨。19日至20日,降雨影响范围将逐步往南发展,影响江淮、江南等地,而后雨雪天气影响趋于减弱。永利app
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”永利app
为破解“有岗无人”难题,宁波在“引才”上破局,打造特色招聘品牌,深入开展新春万企引才月,办好“高洽会”“毕洽会”“千企进校园”等活动。2023年,宁波市共举办各类线上线下招聘会1513场,参会单位5.3万家次,推出岗位25万余个,吸引近116万人次参加对接。永利app(撰稿:宗政芸佳)