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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    西哈努克港工商学院四年级学生西努来自波罗勉省,主修工商管理专业。2021年,西努进入西港特区一家家具公司工作,每月可获得600美元的收入,是家里的顶梁柱。“我白天在工厂上班,晚上在西哈努克港工商学院上课,各方面能力得到显著提升。毕业后,我希望继续在这里工作,让家里的生活变得更好。”西努说。

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