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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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调查研究下基层,答好“问题发现在一线”的作为题。调查研究是获得真知灼见的源头活水,是科学决策的重要前提,是开展工作的“基本功”。推动调查研究下基层,既要主动“沉下去”,倾听一线民意、把握一线情况、掌握一手资料,避免一叶障目、不见泰山,又要主动“请上来”,针对发现的“难点”“堵点”“焦点”,有针对性开展“一对一”访谈,不问到底不放弃,不搞清楚不放手,力争把情况吃透、把症结摸清,还要广泛“走出去”,聚焦主责主业,带着明确问题和目标,向外界求真经、向先进求经验、向典型找方法。

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