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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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“四下基层”把宣传党的理论和路线方针政策作为重大任务,把调查研究作为重要路径,把解决问题作为关键导向,把推动发展作为落脚点,其核心要求与学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想主题教育重点措施高度吻合。我们要把“四下基层”作为凝心铸魂的重要举措,组织党员领导干部围绕“四下基层”的精神内涵、价值追求、制度方法以及典型案例等进行学习研讨,通过下基层宣讲、上专题党课等方式深入普通党员和基层群众,把党的创新理论讲活讲透,把党的路线方针政策讲清楚讲明白。把“四下基层”作为为民造福的基本途径,用好现场调研、现场办公、领导下访、民生热线等方式,倾听群众呼声、摸清社情民意,察民情、出实招,以实际行动取信于民。把“四下基层”作为检视整改的有效方法,组织党员领导干部坚持问题导向,真找问题、找真问题,开展下访接访、化解群众信访积案,推动群众合理诉求及时就地解决。把“四下基层”作为推动发展的有力支撑,组织党员领导干部深入基层一线,紧盯发展所需、改革所急、基层所盼、民心所向的问题,现场研究、现场指导、现场协调,带动形成构建新发展格局、促进高质量发展的生动局面。把“四下基层”作为强基固本的强大推力,加强基层党组织和党员干部队伍建设,持续整顿软弱涣散基层党组织,切实增强基层党组织政治功能和组织功能。

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