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王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”

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抖音电商则推出“抖音商城好物年货节”活动,特设一件立减15%会场专区,以“超值”性价比呈现多种多样的年货好礼,满足大众新春悦己消费和过节走亲访友的购物需求。为了给消费者争取到更低价格,“抖音商城好物年货节”将由平台出资,提供多种面额的消费券,可在立减基础上叠加使用。消费券涵盖满70元减8元、满150元减20元、满300元减40元等面额。

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  • 王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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