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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
成就来之不易,经验弥足珍贵。中央外事工作会议用“六个必须”精辟概括新时代外交工作实践积累的宝贵经验,即必须做到坚持原则,在关乎人类前途命运和世界发展方向的重大问题上,要旗帜鲜明、站稳立场,牢牢占据国际道义制高点,团结争取世界大多数;必须体现大国担当,坚持弘扬独立自主精神,坚持引领和平发展,坚持促进世界稳定和繁荣;必须树立系统观念,以正确的历史观、大局观把握大势、统筹兼顾、掌握主动;必须坚持守正创新,坚守中国外交的优良传统和根本方向,同时开拓进取,推动理论和实践创新;必须发扬斗争精神,坚决反对一切强权政治和霸凌行径,有力捍卫国家利益和民族尊严;必须发挥制度优势,在党中央集中统一领导下,各地区各部门协同配合,形成强大合力。“六个必须”的宝贵经验构成一个相互联系、系统全面的整体,明确了中国特色大国外交的原则立场、科学方法和独特优势,进一步丰富和发展了习近平外交思想,是中国外交开创新局的重要指引。
大会现场,中国乡村发展基金会执行副理事长刘文奎做《中国乡村发展基金会产业助农成果汇报》。截至2023年底,善品公社项目累计筹集善款1.97亿元人民币。项目成立9年来,惠及四川、云南、山西、广西等22省(区)149县209社,其中25家合作社获评“省级农民合作社示范”,13家被评为“国家级农民合作社示范社”,2家被农业农村部认定为全国典型示范合作社案例。云南红河红米产业助农、江西石城白莲产业助农项目模式入选“全球减贫案例最佳案例”。
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”