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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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据了解,今年,司法部将持续加强重点领域、新兴领域法律法规供给。突出重点、急用先行,加快推进党中央高度关注、国家治理急需、人民群众迫切期盼、维护国家安全必备的法律法规制修订工作。加快推进重点立法项目,全面加强金融法治建设,把“法治是最好的营商环境”落到实处。坚持立改废释并举,有序推进法律法规清理。同时,改进立法模式,更加注重“小切口”“小快灵”立法,探索建立立法快速响应机制。

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