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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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奔向下一个万亿台阶,广州如何切实担负起“经济大市要真正挑起大梁”的责任担当,为全国全省经济增长作出更大贡献?要从四个方面“再发力”:在担当国家战略使命上再发力,纵深推进新阶段粤港澳大湾区建设,强化引领高质量发展的增长极和动力源,努力把国家战略势能转化为高质量发展动能;在培育新质生产力上再发力,大力发展智能网联与新能源汽车、新一代电子信息技术、生物医药与健康等新兴产业,筑稳做强高质量发展底基底盘;在提升城市发展能级上再发力,着眼建设中心型世界城市,全力打造交通强市,协力推进广州都市圈建设;在促进全体人民共同富裕上再发力,全力实施“百千万工程”,促进城乡区域协调发展,当好全省构建城乡区域协调发展新格局的示范和表率。

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