在接受澎湃新闻记者采访时，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示，上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果，VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请，其适应症不仅包括AADCD，还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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      “目前，AADCD在国内发病率还不清楚，大多数这种遗传病的个体仍然未被诊断。此前，台湾地区曾开展一项新生儿AADCD筛查，发现AADCD的出生发病率约为1/32000。当前，这种罕见疾病在日本、国内福建和台湾地区等相对多见。”王纪文告诉澎湃新闻记者，从临床来看，AADCD通常在1岁以内起病，平均起病年龄为3个月，但平均诊断年龄约为3.5岁，不少这类患儿起初会被误诊为癫痫、重症肌无力、睡眠障碍等。乐鱼飞艇软件（撰稿：乔琳国）