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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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不折不扣抓落实,关键要抓住要害、踩到点上,把目标导向和问题导向结合起来。目标是奋斗方向,问题是时代声音。党和人民就是在解决一个又一个问题中推动经济社会不断发展的。综合来看,当前我国发展面临的有利条件强于不利因素,经济回升向好、长期向好的基本趋势没有改变。也要看到,进一步推动经济回升向好需要克服有效需求不足、部分行业产能过剩、社会预期偏弱、风险隐患仍然较多等困难和挑战。中央经济工作会议部署的2024年九项重点任务,每一项都是奔着问题去的。不理解其背后深刻的目标导向和问题导向,就无法准确把握党中央的决策意图,落实起来就容易陷入无知而盲、无的放矢的困境。抓好落实,既要以目标为着眼点,增强方向感、计划性;又要以问题为着力点,瞄准问题去,对着问题改,在补短板、强弱项上持续用力,努力增强精准性、实效性。结合本地区本部门具体实际,聚焦改革发展中的突出问题,抓住关键环节,明确主攻方向,坚持“一把钥匙开一把锁”,精准谋划、精准施策、精准发力,使党中央重大决策部署精准落地、产生实效。

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