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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
此次活动是中国文化和旅游部民族民间文艺发展中心与中国民族民间文化艺术交流协会(香港)及云南省文化和旅游厅共同主办的青少年研习活动,属“港澳青少年民族文化研习计划”系列活动之一。该“研习计划”自2010年启动以来,在全国成功举办了19次活动,此前分别在云南丽江、大理、临沧、西双版纳开展过纳西族、白族、佤族、傣族文化研习活动。(完)
将飞机发动机短舱、船舶用柴油发动机等产品纳入综合保税区维修产品目录;允许综合保税区内企业开展本集团国内销售的自产产品保税维修业务,维修后返回国内,不受维修产品目录限制;允许国内待维修货物进入综合保税区维修,直接出口至境外……为促进综合保税区和自贸试验区的保税维修业务发展,《意见》释放众多积极信号。
调查研究下基层,答好“问题发现在一线”的作为题。调查研究是获得真知灼见的源头活水,是科学决策的重要前提,是开展工作的“基本功”。推动调查研究下基层,既要主动“沉下去”,倾听一线民意、把握一线情况、掌握一手资料,避免一叶障目、不见泰山,又要主动“请上来”,针对发现的“难点”“堵点”“焦点”,有针对性开展“一对一”访谈,不问到底不放弃,不搞清楚不放手,力争把情况吃透、把症结摸清,还要广泛“走出去”,聚焦主责主业,带着明确问题和目标,向外界求真经、向先进求经验、向典型找方法。