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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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上述负责人表示,青海省数据局将立足省情实际,加强对数字建设、数字治理、数字赋能、绿色算力、数字经济等领域的深入研究。下一步依托对口支援、东西部协作、定点帮扶、招商引资等多重机制,加快形成青海省数字经济“规划、基地、项目、政策、企业”五位一体协同推进的工作格局,为加快发展数字经济提供有力保障。(完)