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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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“农业技术‘没有围栏’,知识产权很难得到有效保护。因此,建议进一步完善相关评价体系,破除‘唯论文’‘唯帽子’等导向,把‘指挥棒’向服务解决国家重大发展战略问题、社会贡献度倾斜;另一方面,还要通过创新利益联结机制,引导种养大户集约化、专业化、规模化经营,通过农业新业态发展等方式培育更多经营主体,扩大规模化经营覆盖面,进而增强承接转化的能力。”王亚平满怀期许。

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