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加强组织领导。坚持和加强党的全面领导,完善中央统筹、省负总责、市县抓落实的工作机制。深入推进中央生态环境保护督察,将美丽中国建设情况作为督察重点。制定地方党政领导干部生态环境保护责任制规定,建立覆盖全面、权责一致、奖惩分明、环环相扣的责任体系。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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