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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

1：土耳其军队宣布对叙利亚与伊拉克两国北部的库尔德工人党发动新一轮空袭

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立博体彩登录首页而随着各地网友或互赠礼物，或晒家底，不知不觉，上演了一场“全国农业大摸底”。结果这一摸底，让四川鱼子酱、甘肃南美对虾、贵州抹茶、上海崇明藏红花、山东聊城灵芝、安徽六安鹅肝等等纷纷走上舞台。但这些特色农产品，不仅外地网友不知道，连本地人也被“蒙在鼓中”。不少网友表示，刷着刷着短视频就破防了：“咱妈有这好东西咋不告诉我？我还是亲生仔吗？”“我的家乡，你到底藏了多少惊喜？”