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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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工程师在车间轻点鼠标,不远处的生产线立即收到指令:焊接、喷漆、贴膜、打包……随着一台台黄色的机械臂在产线上下翻飞,不一会,用于电梯组装的结构件便全新下线,等待出库。与此同时,运输物料的AGV小车不停穿梭在生产车间和立体料库之间,持续为生产线补充原料。在中控室的大屏上,整个工厂的温度、湿度、排产情况、原料储备数量等各项参数实时展示,工作人员可以轻松掌握工厂的总体运行情况。

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