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新华社北京1月14日电  中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平近日对政法工作作出重要指示指出,党的二十大以来,政法战线深入学习贯彻新时代中国特色社会主义思想,围绕新时代新征程党的中心任务,落实党中央决策部署,各项工作抓得紧、抓得实,取得了新的成效。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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