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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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“我们团队曾研发过一个配方,劳务费是10万元,再多了涉农企业也拿不出来,因为收益本就不高。”邹莉表示,“综观食用菌行业,国内一些上市公司的很多菌种还是从国外购买,这些企业如果需要技术,提供的费用会比较可观。 然而,学校所在地缺乏这种规模的食用菌企业。同时,每片农场自然气候、资源条件不同,如果针对某一特定地区研发,也不可能问农户要太高的转化费用——他们会想,即使少挣一点儿,也得控制成本。”

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