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记者在现场了解到,皮埃尔·阿方斯·伯格特的大型青铜盆饰“仙女座”、十九世纪最伟大的珐琅画师查尔斯·勒贝克的形制巨大的“珐琅盒子”、著名画家埃玛纽尔·洛兹等艺术家的经典油画,以及来自欧洲十八至十九世纪结构繁复、设计精巧的家居艺术品,也在如十九世纪欧洲宫殿般的展厅中亮相,使前来观展的观众获得沉浸式艺术体验。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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