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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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最高人民法院要求各级人民法院把组织颁发荣誉天平纪念章与深入开展主题教育结合起来,与深入学习“时代楷模”鲍卫忠同志先进事迹结合起来,突出精神鼓励和思想教育意义,激励引导广大干警深入学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想和习近平法治思想,全面贯彻落实党的二十大精神,更加自觉主动融入、服务和保障强国建设、民族复兴的新征程。

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