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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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做好港澳台和海外争取人心工作,凝聚侨心侨力,海内外中华儿女大团结不断加强。坚定不移贯彻“一国两制”方针,坚定不移落实“爱国者治港”、“爱国者治澳”原则,持续发展壮大爱国爱港爱澳力量,增强港澳同胞的爱国精神,加强港澳代表人士队伍建设,深入开展各类爱国团体工作,形成更广泛的国内外支持“一国两制”的统一战线。始终坚持一个中国原则,坚持“九二共识”政治基础,深化两岸经济社会融合发展,广泛团结海内外台湾同胞,稳步推进反“独”促统工作,厚植支持和追求国家统一的民意基础。坚持凝聚侨心、汇集侨智、发挥侨力、维护侨益,加强华侨权益保护,引导海外侨胞积极参与“一带一路”建设,广泛团结海外侨胞致力于国家现代化建设。

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