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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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“我们实行‘企业下单、科学家接单’的模式,企业来出题、我们去作答。”陈历水介绍,实验室创新推行“1个省外首席科学家+1个省内首席科学家”的双首席制,相互协作、共解技术难题。同时,当地还成立专门机构,负责实验室科研外相关工作,让科学家心无旁骛搞科研。

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    一是推进强国建设、民族复兴伟业的需要。新中国成立特别是改革开放以来,我国创造了经济快速发展和社会长期稳定的奇迹,党的十八大以来,党和国家事业取得历史性成就、发生历史性变革,为中国自主的人文经济学知识体系建构奠定了实践基础。党的二十大提出:从现在起,中国共产党的中心任务就是团结带领全国各族人民全面建成社会主义现代化强国、实现第二个百年奋斗目标,以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴。强国建设、民族复兴需要有人文与经济交叉融合的人文经济学作为支撑,在不断厚植现代化的物质基础的同时大力发展社会主义先进文化,促进物质的全面丰富和人的全面发展。

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