在接受澎湃新闻记者采访时，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示，上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果，VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请，其适应症不仅包括AADCD，还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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      王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”ky开元棋牌3938官网

      “指尖上的形式主义”，是形式主义问题在数字化背景下的变异翻新，也是加重基层负担的主要表现之一。这在一定程度上表明，“四风”问题具有顽固性反复性。纠治“指尖上的形式主义”，既要注重治标，如《意见》提出“不得强制要求定期登录”“不得脱离工作实际强制要求打卡接龙、即时响应”“不得简单以工作留痕代替实际工作成效评价”；更要注重治本，着眼于相关乱象及可能出现的变种，探索建立常态化监管措施和长效机制。标本兼治，把“当下改”与“长久立”结合起来，瞄准形式主义官僚主义之弊，对症施策、精准发力，方能做到真减负、见真效。ky开元棋牌3938官网（撰稿：穆梵胜）