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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
“芳香族L-氨基酸脱羧酶(简称AADC)会帮助人体合成血清素和多巴胺,一旦AADC缺乏,人体就没有足够的神经递质通过神经系统发送信号,不但很难控制身体,还会影响心率、血压和体温。”1月15日下午,王纪文在接受澎湃新闻记者采访时表示,通常AADCD患者在出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,主要临床表现为运动功能障碍,最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到,还伴有智力障碍和自主神经系统症状,可能存在10岁前夭亡的风险。
在上海,有一条不到900米的小马路,被称为上海的“宇宙中心”,挤满了全国各地的潮男潮女,它是上海最具人气的马路之一——安福路,不同的生活方式在此交汇,碰撞出奇妙的化学反应。微纪录片《师想者来了》第二集,中欧国际工商学院市场营销学助理教授鲁薏漫步安福路,对话上海话剧艺术中心总经理张惠庆(中欧EMBA2019),以安福路为观察样本,一起揭开“网红之城”的神秘面纱。
刚刚过去的2023年,习近平总书记同多国领导人密切互动,留下许多精彩瞬间:在克里姆林宫宽敞明亮的会客厅,中俄领导人促膝长谈直到夜色渐深;在白云山麓的广州松园,中法两国元首临水而坐,观景品茗,共赏《高山流水》的琴韵悠长;在“彩虹之国”南非,拉马福萨总统郑重为习近平主席佩戴“南非勋章”,这是授予重要友好国家元首的最高级别勋章和最高荣誉;在天高云阔的旧金山斐洛里庄园,中美元首会晤、午宴、散步,深入探讨最大发展中国家与最大发达国家的正确相处之道;在温暖如春的越南河内,越共中央总书记阮富仲给予中国领导人最隆重礼遇、最热烈欢迎,两党总书记手拉手交谈、肩并肩前行……